成都发改委：优赛诺生物全国“首单破冰”，藏着哪些科创密码？
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公众号：成都发展改革
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“来自美国的进口脐带血造血干细胞已经启运，再过几天将运抵成都，然后用于公司脐血来源的异体通用型CAR-T药物研发。”6月25日， 成都优赛诺生物科技有限公司（简称“优赛诺”）公共事务总监姚喆对外透露，这批来自海外的创新药原材料将极大提速公司自研药物走向海外的进程，研发团队对下一步研究工作充满期待。
优赛诺研发团队一直瞄准脐血来源的异体通用型CAR-T药物研发，他们有一个愿景，未来将脐血来源的异体通用型CAR-T药物打入全球市场。然而，“成都造”基因与细胞治疗药物要走向全球市场，按照监管部门的要求需要利用海外的脐带血造血干细胞开展科研。此次通过原材料进口，优赛诺研发进程按下“快进键”。
在该原材料进口过程中，成都相关市级部门、成都海关和属地政府部门的通力协作和周密保障，让优赛诺首次顺利实施这笔进口业务，这也是国内药企首次进口脐带血造血干细胞用于细胞治疗药物研发。
创新药（含中医药）是成都产业建圈强链行动打造的30条重点产业链之一，这也是成都培育新质生产力的发力点。“首单破冰”背后，成都企业的一小步，给中国异体通用型CAR-T药物整体发展带来“助推剂”，建立了产业新格局。
蓉企“破冰”之前
国内同行进口脐带血造血干细胞没有先例
最近，优赛诺研发团队成员满心憧憬，他们在等待一种至关重要的细胞治疗药物研发原材料——脐带血造血干细胞，就在本周，这种原材料将从美国空运至成都。之所以要进口这种原材料，源于优赛诺正在开展的一项关键核心技术攻关。
姚喆道出了这笔进口业务的缘由。“公司首个脐血来源的异体通用型CAR-T产品UC101已完成和美国药监局（FDA）和中国药审中心（CDE）的Pre IND和三类会议技术沟通，目前正在全力进行技术优化，争取早日推动药品上市。”姚喆说。
外行看热闹，内行看门道，作为行业专业术语，上述提到的Pre IND和三类会议技术沟通环节，通俗来看，实则代表了优赛诺的基因与细胞治疗药物研发正在“奔”向正式临床阶段。
“预计2024年申请中美IND启动正式临床。”不过，姚喆谈到了一个摆在公司研发路径的“拦路虎”。“我们在研发之初便坚持全球化战略，目前在研的脐血来源的异体通用型CAR-T产品UC101瞄准投入海外市场，然而，若要在未来开展海外临床研究，就需要利用来自海外的脐血针对性地开展异体通用型CAR-T产品研发。”姚喆说，国内药企进口脐带血造血干细胞时，根据目前我国生物医药领域相关规定，有许多安全方面的限制性措施，业界尚无进口案例。
如果不能进口原材料推动基因与细胞治疗药物研究，优赛诺会面临三种情形：一是项目研发无法正常开展，只能赴海外建厂，让企业研发和经营成本陡增；二是委托海外代工，其间可能会造成技术秘密的泄露；三是若在海外开展研发和产业化，将最终导致部分生产制造能力转移到海外，国内产能优势无法充分发挥。
市场主体“成长的困惑”，也就是城市营商环境需要解决的痛点。成都相关部门看在眼里，急在心里，也在行动。去年，成都相关市级部门、企业所在地政府部门以及成都海关工作人员“频频聚首”，建立“关地协同”工作专班，通过“线上线下”为企业在安全合规前提下进口海外脐带血造血干细胞“铺路”。
历时约一年的多方协调后，通过地方政府和成都海关以及企业多方合力，今年6月，企业拿到海关部门开具的进口审批单。本周，来自美国的进口脐带血造血干细胞启运，未来几天将运抵成都，为优赛诺在研的脐血来源的异体通用型CAR-T产品UC101提供海外原材料。这是国内药企首次获批进口脐带血造血干细胞，推动企业基因与细胞治疗药物研发进程，长远看，会让“成都造”创新药“出海”步伐提速，形成以“成都为中心、辐射全球”的细胞治疗产业发展新格局。
既有量的积累，更有质的飞跃
拟建4条产线，未来冲刺40亿元年产值
这笔进口业务，让优赛诺成为国内药企进口脐带血造血干细胞的“破冰者”。该公司于2020年注册成立，事实上，在注册成立之前，该公司研发团队成员已在细胞治疗产品研究领域深耕多年。
坚持“长期主义”，通过技术积累，优赛诺成为西部地区唯一一家从事脐血来源的异体通用型CAR-T药物研发及产业化的药企。而抢滩这一新赛道，企业既有勇攀科技高峰的雄心，也有基因与细胞治疗类药物带来的广阔产业化前景。
成为区域“唯一”，这意味着相关技术展现出行业优势。脐血来源的异体通用型CAR-T产品需要依托自主研发的细胞工程化改造技术，给相关疾病患者带来长期有效的治疗效果，帮助患者延长寿命。从临床数据看，优赛诺的脐血来源异体通用型CAR-T产品已显示了针对急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）及系统性红斑狼疮（SLE）的终末期患者良好的治疗效果，94%的B-ALL患者实现了癌细胞的完全清除，SLE患者的自身抗体水平也基本恢复正常，技术水平处于国际领先地位。
其实，异体通用型CAR-T产品的开发在业内并不稀奇，然而，能出成果的药企在国内屈指可数，成功之道贵在坚持。“一方面，这必须长期坚持做实验；另一方面，需要持续进行技术迭代升级。”姚喆脱口而出的两句话，道出企业抢滩未来产业的“方法论”——开展细胞治疗药物研发，既要有量的积累，更要有质的飞跃。
“脐血来源的异体通用型CAR-T产品技术，需要提取和分选脐带血中的T细胞，然后在实验室内通过一系列工程化改造技术形成最终的细胞治疗药物，其间，需要进行成千上万次乃至数十万次的反复实验，多次摸索之后，探索出最佳的技术方案。”姚喆介绍，一些企业经过数次探索没有得到较好的结果，往往就放弃了，甚至都没有进入临床验证阶段，导致这条新赛道的创新“身影”并不多。
“持续的实验需要大量的资金投入，这是企业发展的‘拦路虎’，除了会遭遇融资问题外，实验过程中，众多门槛极高的技术难题也困扰着不少企业，尤其在异体通用型CAR-T细胞治疗药物的研发上，若想最终实现良好的治疗效果，对实验技术、工艺流程、实验环节等均有严苛的要求。”对此，姚喆做了一个比喻，“这就像做菜，手艺高超的师傅可以公开一道红烧肉的烹饪方法，但是新手往往做不出好味道。”
在姚喆看来，优赛诺在异体通用型CAR-T产品研发领域能够取得一定的成绩，正是对实验技术、工艺流程等环节形成一套自研“打法”，这背后，“金融活水”成为一大支撑。据介绍，优赛诺成立以来已获得三轮融资，每一次都有成都本地创投资本加持。
放眼全球，至少已有10家异体通用型CAR-T治疗公司进入正式临床试验阶段，而至今还没有一款异体通用型CAR-T产品上市。细究这一现场背后的原因，技术难度大、研发周期长、成本高是关键因素。而已上市的11款细胞治疗药物均为自体型CAR-T产品，注射一剂药物高达上百万元，让不少患者望而却步。优赛诺研发的脐血来源的异体通用型CAR-T产品通过工艺流程创新，可以实现规模化生产，降低用药成本，患者注射一剂有望控制在10万元左右。
推动基因与细胞治疗药物研发同时，优赛诺的产业化步伐已经“迈”出去。“公司生产面积达上万平米，规划布局4条产线，目前投用一条产线，一条产线满产能实现10亿元/年的产值，四条产线满产状态下的产值能达到40亿元/年。”姚喆说。
▶ 来源 | 市发展改革委
